11月13日，上海发生了一项重大事件，该事件与公众用药安全紧密相连。在徐汇区举行的一场论坛中，传来了一则消息：由徐汇区市场监管局主导制定的《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》——上海市的首个此类指南正式发布。这一指南的出台，对规范CAR-T药品的使用具有极其重要的意义。
CAR-T药品获批情况
上海在CAR-T细胞疗法药品领域业绩显著。截至目前，已有三款此类药品获得国家药品监督管理局的上市批准，这一数量在全国范围内实属罕见，几乎占据了全国同类药品的一半。这一成就反映出上海在医药创新及审批流程上在全国范围内具有重要地位。众多CAR-T细胞疗法药品在上海的成功上市，既带来了后续使用中的挑战，也带来了机遇。确保这些药品在临床应用中的安全性和合理性，已成为一项紧迫任务。随着药品数量的增加，明确相应的管理和使用规范显得尤为必要。
上海在CAR-T药品的批准上市领域处于领先地位，同时，在药品的应用推广方面同样名列前茅。据不完全统计，约20家医疗机构已通过相关持有人认证，并正进行或即将开展CAR-T药品的临床应用。这一成绩在全国范围内堪称翘楚。这反映出上海医疗机构对探索新技术应用于疾病治疗的积极态度，以及实施CAR-T药品治疗相关疾病的能力。
现有管理中的不足
CAR-T治疗药物与一般药物存在区别。一般药物由医院药剂科负责统一采购和监管。然而，在多数医疗机构中，对于CAR-T治疗药物的管理尚存在不足。其中，一个显著问题是责任归属部门不明确。众多医院尚未明确谁是CAR-T治疗药物管理的负责人。
某些医院的药房部门并不直接参与药品分发环节。通常，肿瘤科或血液科的前线医护人员会在病房内亲自执行药品接收与复苏等操作。然而，这些医护人员在药品质量管理方面的经验相对匮乏。这种状况存在一定风险，因为药品的管理与操作若不规范，有可能导致患者面临用药安全风险。
《指南》纳CAR-T入管理体系
最新发布的《指南》明确了关键措施。该措施将CAR-T治疗药品的质量监管整合至医疗机构药品管理的统一框架内。此举旨在使CAR-T治疗药品的监管更加规范和系统化。
医疗机构需设立跨学科诊疗小组。细胞治疗药品使用科室的负责人将担任团队领导。此负责人需对细胞治疗项目的所有流程进行监管。院内其他部门需明确各自职责，确保各部门间协同合作。通过这种方式，构建起一套完善的管理体系，确保患者用药的安全性与可追溯性得到有效保障。
保障零售-使用环节质量
目前，在CAR-T药品的使用与配送过程中，质量问题控制面临诸多挑战。这一环节大多依赖于患者通过零售药店进行签约购买，随后将药品运送至临床使用，这一过程中，确保药品质量的任务尤为艰巨。
《指南》明确提供了解决方案。对于CAR-T药品使用流程中涉及的场所、药品订购/采购、交付及验收等环节，制定了详细的质量管控标准和操作流程。例如，在交货后，明确要求多方协作进行验收。验收人员包括医疗机构、药品持有人、持有人委托的第三方配送企业、药品经营企业、患者或其家属等。此举显著提升了零售至使用交付环节的质量保障。
部分医院已参照执行
多家医疗机构已开始依据《指南》执行相关操作。其中，部分医院已设立由医疗机构、药品持有人、持有人委托的第三方配送企业以及药品经营企业共同参与的协同验收机制。此外，药学部门自始至终负责跟踪执行其职责，确保药品资质文件完备，且药品外观质量达标。
徐汇区已有五家医疗机构开始应用CAR-T药品进行临床试验，这一比例达到全市的30%。这一数据反映出，《指南》在实践中的应用已显现成效，促使部分医疗机构开始关注并加强CAR-T药品的质量监管。
《指南》只是第一步
徐汇区市场监管局展现了卓越的前瞻性。发布《指南》标志着起点，这仅仅是确保CAR-T药品及其他创新药物器械质量管理征程的开端，而这一步只是漫长征程中的初步。
创新药物和医疗器械的陆续投放市场，预示着后续工作仍需持续进行。这包括推动新药技术的研发与转化，以及成果的应用与推广。我们的最终愿景是使细胞和基因治疗产品既经济又易得，从而切实造福广大患者。在此，我们希望了解大家的看法：这份《指南》能否助力全国CAR-T药品的规范化管理？欢迎点赞、评论并分享这篇文章。
